小児白血病治療への希望：遺伝子治療とは何なのか？

5歳以下の子供に発病する白血病を小児白血病と言い、患者の90%は化学治療を受けています。従来の治療で効果の見られない子供に、希望は残されているのでしょうか？

によって書かれ、確認されています。 生物学者 Olga Carbajo.

最後の更新： 27 12月, 2022

子どもの中で最も多くみられる癌に対する最新の治療のひとつは、病気の拡散を防ぐだけでなくそれに打ち勝つことを可能にしています。遺伝子治療はB細胞小児白血病に苦しむ子供たちに新たな命の希望を与えています。

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小児白血病とは？

癌は、体がその細胞を制御できないほどのスピードで作り始めることで形成されます。この異常な細胞は死なないという特徴があります。体の中で作られるため、どこの臓器に現れてもおかしくありません。

小児白血病の種類

急性、進行が速い、慢性的、進行が遅い、骨髄細胞またはリンパ球が関係しているなど、特徴が多様であることから、米国癌協会は小児白血病をいくつかの種類に分けています。

・急性リンパ性白血病（ALL)；これは白血球の形成が多くなる、子供に最も良く見られる白血病のタイプです。B細胞白血病と呼ばれています。

・急性骨髄性白血病（AML)；この癌は骨髄から発生しています。白血病の大部分がこのタイプです。

・慢性リンパ性白血病（CLL)；子供には稀に見られるものです。これは骨髄の白血球に影響を与えます。

・慢性骨髄性白血病（CML)；これは赤血球とプラケットなどの造血細胞に由来するもので、血流に流れ込みます。子供にはあまり見られないタイプの白血病です。

希望の光：遺伝子治療

最近、スペインにあるバルセロナのクリニックで、従来の治療で効果が見られなかったB細胞LLAの子供数人にある治療が施されました。まだ実験段階にある最新の遺伝子治療、チサゲンレクルユーセルです。

この治療は2012年にFDAによって承認され、製薬会社ノバーティスによって施されているのですが、遺伝子治療とはそもそも何なのでしょう？

遺伝子治療

遺伝子治療とは、個人に合わせて調整される治療です。病気と闘うための特定の遺伝子を患者の細胞に導入します。これは移植によって起こり得る拒絶反応を防ぐことが出来、また癌を攻撃する特定の細胞を作りあげることによって治療の効果を増大させることが出来ます。

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小児白血病の治療の確立

治療にはいくつもの段階があり、最長22日間要します。

・専門家は患者の血液細胞を抽出し、Tリンパ球を取り出します。

・研究室にて、これらの細胞を遺伝的に操作します。CAR（キメラ抗原受容体）と呼ばれるたんぱく質を作り出すため、DNA配列を割り出します。

・キメラ抗原受容体には、癌細胞la CD19の表面にあるその他のタンパク質を見つける役割があります。

・遺伝子組み換えをされた患者のTリンパ球（TL)は、数十億個になるまで研究所で増やされます。

・最後に修正されたTリンパ球が、静脈カテーテルを通して患者に与えられます。

 T-CAR/CD19バイノミアルはどのように働くのか？

表面に棒のような構造が沢山ついた細胞を想像してみてください。この棒一つ一つが独自の形態学的特徴を持っていて、細胞と周りの環境、その他の細胞との関係に大きくかかわっています。

小児白血病の患者に組み込まれた、修正されたTLには、いくつもの棒のような構造が表面についています。CARはLB、CD10の表面についている同じような構造を認識します。そこでTリンパ球は癌であるB細胞を発見し、それを壊します。

ですが国立衛生研究所のフランシス・コリンズ医師は、がん免疫療法の成功を無条件の成功であるとするには、まだ多くの考慮すべき問題が残っていると言っています。

小児白血病に対する免疫療法の成功と失敗

3か月以上に及ぶ観察の結果、患者の80%に病気の改善が見られました。これらは全て従来の化学治療では効果の見られなかった患者たちです。データは国立がん研究所によるものです。

ですが、免疫療法の成功に関してはもっと注意が必要になります。見逃すことの出来ない副作用が見られたのです。コリンズ医師はこの問題に関する報告書を提出し、以下のことを強調しています：

・CD19タンパク質はBリンパ球の中に存在するため、LT-CDRは癌細胞と健康な細胞を区別することがない。そのため患者は免疫抑制の治療を受ける必要がある。

・薬物の投与によって発生するサイトカイン放出症候群の発現。

・混乱やけいれんなどの神経学的副作用。これらの副作用が治療なしに消えることはない。

もちろんこの革新的な治療法は、癌に苦しむ子供を持つ家族にとっては希望の光です。科学は日々進歩しているものの、この治療法は未だ実験段階です。

少なくとも良い結果が出ていることは事実。HPVやリンパ腫などの他の癌の免疫療法についても同様です。